Niemann-Pick B - RS - 5th infusion.
Por um escritor misterioso
Last updated 31 janeiro 2025
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Advances in therapies for neurological lysosomal storage disorders - Ellison - 2023 - Journal of Inherited Metabolic Disease - Wiley Online Library
Niemann-Pick Disease
Autumn 2009 - the Niemann-Pick Disease Group (UK)
Niemann-Pick disease type C
Natural history and management of liver dysfunction in lysosomal storage disorders
Intrathecal 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin decreases neurological disease progression in Niemann-Pick disease, type C1: a non-randomised, open-label, phase 1–2 trial - The Lancet
Niemann-Pick disease type C
Lysosomal storage diseases: Diagnostic confirmation and management of presymptomatic individuals
Olipudase alfa enzyme replacement therapy for acid sphingomyelinase deficiency (ASMD): sustained improvements in clinical outcomes after 6.5 years of treatment in adults, Orphanet Journal of Rare Diseases
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